Effetti della terapia enzimatica sostitutiva sugli esiti clinici nei pazienti pediatrici con malattia di Fabry: una revisione sistematica della letteratura da parte di un gruppo di esperti europei
Fonte: Mol Genet Metab. 2018 Apr 26. pii: S1096-7192(18)30186-0. doi: 10.1016/j.ymgme.2018.04.007. [Epub ahead of print]. La malattia di Fabry è causata da una deficienza dell'enzima lisosomiale α-galattosidasi, con conseguente accumulo progressivo di globotriaosilceramide (GL-3). La malattia può manifestarsi precocemente durante l'infanzia e l'adolescenza. La terapia enzimatica sostitutiva (ERT) con α-galattosidasi umana ricombinante è il primo trattamento specifico per la malattia di Fabry ed è disponibile in Europa dal 2001. Questo documento presenta i risultati di una revisione sistematica della letteratura sugli esiti clinici con ERT in pazienti pediatrici con malattia di Fabry Una revisione sistematica completa della letteratura pubblicata su ERT nella malattia di Fabry è stata condotta a gennaio 2017. L'analisi della letteratura ha incluso tutti gli articoli originali che riportano i risultati dell'ERT nei pazienti pediatrici.Gli esiti correlati al trattamento...
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