La cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM) è una patologia progressiva e letale causata dal deposito extracellulare di fibrille insolubili, derivanti dal ripiegamento anomalo (“misfolding”) della transtiretina (proteina prodotta a livello epatico). La forma ereditaria della patologia è secondaria a mutazione del gene della transtiretina (ATTRv), la forma acquisita (wild-type, ATTRwt) è legata a depositi di transtiretina denaturata non mutata. Il tafamidis (stabilizzatore selettivo della transtiretina), come dimostrato nell’ATTR-AC trial, rappresenta una terapia efficace per pazienti con ATTR-CM. Scopo di questo studio era determinare, attraverso un’analisi per sottogruppi dell’ATTR-AC trial, se la terapia con tafamidis ha diversa efficacia nelle due forme di ATTR-CM, ereditaria e wild type. Rapezzi et al. hanno messo a confronto le caratteristiche di base, la mortalità e la...continua a leggere
ABSTRACT SEMPLIFICATO DEI CONTENUTI DI CARDIOLINK SCIENTIFIC NEWS
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