L’ Amiloidosi correlata alla Transtiretina (TTR) è una malattia sistemica progressiva causata da monomeri TTR mal ripiegati che cumulativamente si depositano nel cuore e negli organi sistemici sottoforma di amiloide. La fase 2 studio di questo trial ha valutato la stabilizzazione dei tetrameri TTR con Tafamidis 20 mg al giorno alla sesta settimana (end point primario), al sesto mese, e al dodicesimo mese, così come la sicurezza del trattamento con Tafamidis e l’efficacia rispetto alla progressione della cardiomiopatia nell’ambito dell’amiloidosi TTR. Sono stati arruolati trentuno pazienti wild-type (età media 76,7 anni, 93,5% maschi), con mediana della durata della malattia di 55,6 mesi e con insufficienza cardiaca da lieve a moderata (96,8% di classe NYHA I-II). Trenta dei 31 pazienti (96,8%) ha raggiunto la stabilizzazione della TTR dopo 6 settimane, e...continua a leggere