ALN-PCSsc è un farmaco sperimentale che inibisce la sintesi di PCSK9 nel fegato. Sono stati già presentati dati provvisori che dimostrano una riduzione fino al 94% del PCSK9 e una riduzione fino al 83% del LDL-C, con una riduzione media di LDL-C fino al 64%. In questo studio i ricercatori hanno voluto valutare la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica dell’ALN-PCSsc somministrato sottocute in soggetti con elevati livelli di LDL-C e statine interrotte. I pazienti sono stati randomizzati a dose singola e dose multipla versus placebo. L'endpoint primario era la sicurezza e la tollerabilità; gli endpoint secondari erano il PK plasmatico e l’atterramento del PCSK9 e del LDL-C; end point esplorativi includevano colesterolo totale, HDL-C, VLDL, trigliceridi e Lp (a).  Sono stati arruolati 69 soggetti, con una media al basale di LDL-C = 146 mg / dl. 24 soggetti sono stati arruolati e suddivisi in 5 gruppi e hanno ricevuto...continua a leggere