Inclisiran (ALN-PCSsc) è un agente terapeutico dell'RNA (RNAi) a lunga durata d'azione che inibisce la sintesi di proprotein-convertasi tipo subtilisina-Kexin 9 (PCSK9), obiettivo per la riduzione delle lipoproteine ​​a bassa densità (LDL). In questo trial di fase 1, volontari sani con un livello di colesterolo LDL di almeno 100 mg/dl sono stati assegnati in modo casuale, in un rapporto 3:1, a ricevere una iniezione sottocutanea di inclisiran o placebo sia in dose singola (ad un dose di 25, 100, 300, 500, o 800 mg) o in dosi multiple (125 mg a settimana per quattro dosi, 250 mg a settimane alterne per due dosi, o 300 o 500 mg al mese per due dosi, con o senza terapia con statine concomitante); ogni coorte di dosaggio comprendeva da quattro a otto partecipanti. Sono stati valutati: sicurezza, effetti collaterali e misure di farmacodinamica (livello PCSK9, livello di...continua a leggere