Il trattamento dell'emofilia A prevede la somministrazione endovenosa di fattore VIII ricombinante, tuttavia circa il 30% dei pazienti trattati sviluppa anticorpi neutralizzanti (inibitori), che rendono inefficace tale trattamento. I pazienti con elevato titolo anticorpale necessitano quindi di trattamenti alternativi quali l'induzione della tolleranza immunitaria e la somministrazione di agenti "by-pass" (fattore VII attivato ricombinante o complessi protrombinici attivati), la cui efficacia rimane comunque subottimale. Emicizumab è un anticorpo monoclonale capace di legare il fattore IX e il fattore X, ripristinando la funzione del fattore VIII attivato. In questo trial multicentrico di fase 3, è stata valutata la somministrazione di una profilassi con Emicizumab (1/settimana, per via sottocutanea) in pazienti affetti da emofilia A con elevato titolo di inibitori del fattore...continua a leggere