Il venetoclax è un farmaco a somministrazione orale che inibisce il fattore Bcl-2 e in questo modo promuove l’apoptosi di cellule in attiva proliferazione quali le plasmacellule monoclonali. Il venetoclax è un farmaco approvato per la terapia di leucemia linfatica cronica e leucemia mieloide acuta. Fino al 60% dei pazienti con amiloidosi da catene leggere hanno la traslocazione t(11;14), che promuove l’attivazione di Bcl-2. È stato dimostrato che il venetoclax determina una risposta ematologica in pazienti con amiloidosi da catene leggere refrattaria o recidivante, in presenza della traslocazione t(11;14). Un’analisi sul database della rete nazionale francese dell’amiloidosi ha permesso di individuare 52 pazienti trattati con venetoclax (almeno un ciclo) come parte del loro protocollo terapeutico; l’analisi si è concentrata su 45 pazienti con informazioni complete relativamente alla diagnosi e alla risposta terapeutica. Il 65% dei...continua a leggere