I farmaci più noti e usati per abbassare il colesterolo sono sicuramente le statine che agiscono inibendo l’HMG-CoA reduttasi che ha un ruolo fondamentale nella sintesi del colesterolo a livello epatico. Tuttavia, le statine spesso non sono sufficienti a raggiungere un target adeguato, in particolare nei soggetti affetti da dislipidemia familiare omozigoti; inoltre, nel 10-30% dei casi le statine causano dolore muscolare. Per ovviare a questi problemi sono in studio nuovi farmaci con meccanismi d’azione molto differenti: uno di questi è il mipomersen, un piccolo oligonucleotide di 20-22 basi che si lega alla regione codificante dell’mRNA dell’Apo-B impedendone la trascrizione. L’innovazione portata da questo farmaco è la somministrazione mensile per via sottocutanea. Un’altra alternativa è l’eprotirom, un prodotto tiroide-mimetico da somministrare per via orale; in pazienti già in terapia con statine,...continua a leggere