Oligonucleotidi antisenso (ASO) sono brevi analoghi sintetici di acidi nucleici naturali, progettati per legarsi specificamente ad un RNA messaggero bersaglio (mRNA) da ibridazione Watson-Crick, inducendo la degradazione selettiva del mRNA o la traduzione del mRNA in proteina. La tecnologia antisenso ha la capacità di inibire obiettivi univoci con alta specificità e può essere utilizzata per inibire la sintesi di una vasta gamma di proteine per influenzare i livelli di lipoproteine ed altri obiettivi. Un certo numero di classi diverse di agenti antisenso sono in fase di sviluppo. Ad oggi, Mipomersen, un 2'- O -metossietil fosforotioato 20-mer ASO, è il più avanzato ASO in sviluppo clinico. Si tratta di una seconda generazione ASO sviluppata per inibire la sintesi di apolipoproteina B (apoB) -100 nel fegato. Nella fase 3 degli studi clinici, Mipomersen ha dimostrato di ridurre significativamente nel plasma le...continua a leggere